Los Angeles Kaliforniya Üniversitesi (UCLA) biyologlarından Leonard Rome’un laboratuvarı, 1980’lerde hücrelerde bol miktarda bulunan ve gizemini koruyan “vault” adı verilen yapıları keşfetmişti. Rome, o dönemde bu keşifle ilgili heyecanını yitirmeden yıllarca süren araştırmalarına devam etti ve nihayetinde bu yapıları tıbbi alanda nasıl kullanabileceğine dair yeni yollar aramaya başladı.
Vaultların Keşfi ve İlk Yıllar
Leonard Rome, doktora sonrası araştırmacısı Nancy Kedersha ile birlikte 1986 yılında “vault” adını verdikleri hücre yapısını keşfetti. Vaultlar, insan hücreleri tarafından doğal olarak üretilen en büyük ve en bol parçacıklardı. Hücrelerin bu yapıları üretmek için harcadığı kaynaklar, vaultların önemli bir işlevi olduğunu düşündürüyordu. Ancak aradan geçen onlarca yıla rağmen, vaultların işlevi hala tam olarak çözülebilmiş değil. Rome ve diğer araştırmacılar, bu yapının hücre içi taşımacılıkta veya toksinlerin temizlenmesinde rol oynayabileceğini öne sürdü ancak bu hipotezler zamanla reddedildi ya da yeterli kanıt bulunamadı.
Vaultların Tıbbi Kullanımı ve Yeni Araştırmalar
Rome, vaultların tıbbi alanda potansiyel kullanımına odaklanarak araştırmalarını sürdürdü. Vault Pharma adını verdiği bir şirket kurarak, bu yapıları tedavi edici moleküllerin taşınması için kullanma çalışmalarına başladı.1 Genetiği değiştirilmiş mayalar tarafından üretilen vaultlar, tümörlerle savaşta potansiyel gösteren CCL21 adlı bir molekülle yüklendi. Vault Pharma, bu sentetik vaultların insanlarda ilk kez deneneceği bir klinik deneme başlatmayı hedefliyor.
Vaultların Güncel Durumu ve Gelecek Potansiyeli
Leonard Rome, 75 yaşında ve hala UCLA’da aktif olarak çalışmalarına devam ediyor. Vaultların fonksiyonunu anlamak için umutları sürerken, bu yapıları gen terapisi2 gibi alanlarda kullanmanın yolları üzerinde de çalışıyor. Washington Üniversitesi’nden David Curiel ile yapılan işbirliği sayesinde, adeno-ilişkili virüsleri (AAV) vaultların içine yerleştirerek gen terapisi için yeni bir yöntem geliştirme çabaları devam ediyor.
Rome’un araştırmaları, birçok zorluğa rağmen, bilim dünyasında önemli bir yer edinmiş durumda. Vaultların işlevi henüz tam olarak anlaşılmamış olsa da, bu yapıların tıbbi ve biyolojik araştırmalarda kullanımı konusunda önemli adımlar atılıyor. Rome’un optimist yaklaşımı ve bitmeyen merakı, bu gizemli hücre yapılarının sırlarının bir gün tamamen çözülmesine olan inancını sürdürüyor.
- Şirketin internet sitesine buradan ulaşılabilir: Vault Pharma ↩︎
- Gen terapisi, genetik hastalıkların veya bozuklukların tedavisinde kullanılan bir biyomedikal yöntemdir. Bu terapi, hatalı veya eksik olan genlerin düzeltilmesini, değiştirilmesini veya fonksiyonlarının artırılmasını amaçlar. Gen terapisi, hastalıklara sebep olan genetik mutasyonların düzeltilmesi veya vücuda yeni genetik materyal eklenmesiyle çalışır. ↩︎